Wat is een klinische studie?

Een klinische studie test de werkzaamheid en veiligheid van een interventie of een medicament. Bij klinische studies over geneesmiddelenonderzoek onderscheidt men 4 fases.  

1. In fase I wordt de molecule voor het eerst geïntroduceerd bij mensen nadat het eerst op dieren is getest. In deze fase onderzoekt men vooral de veiligheid van het nieuwe product, o.a. hoeveel van het middel gegeven kan worden zonder ernstige ongewenste effecten te veroorzaken. Tevens bestudeeert men de metabolisatie. Men gebruikt daarom vooral gezonde vrijwilligers. In deze fase is het onderzoek meestal niet gerandomiseerd en is er geen controlegroep.
2. In fase II onderzoekt men vooral de werkzaamheid van het nieuwe product bij verschillende doseringen en toedieningsfrequenties. De onderzoeksgroepen bestaan meestal uit een 20-tal personen met een bepaalde aandoening. Ook in deze fase worden de proefpersonen vaak niet aselect verdeeld over een onderzoeks- en een controlegroep.
3. Een uitgebreide klinische studie vindt plaats in fase III. Hierbij zijn grotere groepen proefpersonen betrokken en worden de werkzaamheid en veiligheid verder onderzocht. Dit gebeurt meestal in de vorm van een RCT, waarbij proefpersonen aselect worden ingedeeld in verschillende onderzoeksgroepen. Vergelijking vindt plaats met een standaardbehandeling of placebo.
4. Fase IV studies worden pas uitgevoerd als het middel officieel geregistreerd en op de markt gebracht is. In deze fase wordt bijvoorbeeld het optreden van bijwerkingen en het effect van langdurig gebruik opgevolgd. Fase IV studies worden ook wel 'postmarketing surveillance studies' genoemd. Dit zijn geen RCT's.

Een controlled clinical trial is een klinische studie waarbij één of meer interventiegroepen worden vergeleken met een of meer controlegroepen, die de interventie/behandeling niet krijgen.

Een randomized controlled/clinical trial (RCT) is een interventiestudie (controlled clinical trial) waarbij de onderzoekspopulatie op aselecte wijze wordt verdeeld in een interventiegroep en een controlegroep. RCT's worden beschouwd als de beste onderzoeksmethode om een hypothese te testen. In een placebogecontroleerde RCT krijgt de controlegroep een placebo toegediend. Zie ook aselect en placebo.

Een klinische trial kan ook niet-gecontroleerd en niet-gerandomiseerd zijn, bijvoorbeeld een before-after trial, of pre-post studie. Hierbij onderzoekt men verschillende behandelingen door patiënten die een behandeling kregen in een bepaalde periode te vergelijken met patiënten die in een daaropvolgende periode een andere behandeling kregen. Wanneer dezelfde patiënten in de eerste ('before') en tweede ('after') periode worden onderzocht is het design krachtiger doordat de groepen vergelijkbaar zijn.

Uit: Van Driel M. Verklarende woordenlijst voor evidence-based medicine. 2de herziene druk. Gent: Minerva, 2003. online beschikbaar.